Sarepta Therapeutics Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, einer siRNA-Plattform, Gentherapie und anderen genetischen Therapieansätzen zur Behandlung seltener Krankheiten. Es bietet EXONDYS 51 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist; VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet ist; AMONDYS 45 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Überspringen von Exon 45 geeignet ist; und ELEVIDYS, eine auf AAV basierende Gentherapie, die bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im Duchenne-Gen kontraindiziert ist. Das Unternehmen entwickelt auch SRP-9003, ein Gentherapieprogramm zur Behandlung von LGMD2E; SRP-1001, um DUX4 selektiv zu zielen und mittels RNAi in klinischen Studien der Phase 1/2a zu reduzieren; und SRP-1003 zur Reduktion der Expression des DMPK-Gens in klinischen Studien der Phase 1/2a. Es hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; der University of Western Australia; dem Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; und der Duke University. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.

Der Fonds verfügt über einer Marktkapitalisierung von etwa 1.6 Milliarden USD und einem Jahresumsatz von rund 2.2 Milliarden USD.

Verfolgen Sie den aktuellen Kursverlauf der Sarepta Therapeutics Inc. (0L35) Fonds live auf FinAtlas.